AI 殺入醫(yī)藥界,一日兩登 Nature,已發(fā)現(xiàn) 3 種抗癌藥…
留給新 AI 的名字,似乎已經(jīng)不多了。
對今天的 AI 科研工具而言,任務早已不是輔助查文獻——而是比人類更快地鎖定靶點、篩選候選藥物,乃至發(fā)現(xiàn)全新的疾病機制。
就在上周,兩個「AI 科學家」同時亮相,研究成果發(fā)表于 Nature。
AI 僅花了 2.5 個月,發(fā)現(xiàn)眼病新藥
FutureHouse 研發(fā)的 Robin,是全球首個覆蓋實驗生物學全流程的多智能體 AI 系統(tǒng)。
它由三個分工明確的智能體組成:Crow 負責快速文獻檢索,F(xiàn)alcon 負責深度綜述與評估,F(xiàn)inch 負責實驗數(shù)據(jù)分析。

圖源:arxiv.org
研究團隊交給 Robin 的第一個任務,是為干性年齡相關性黃斑變性(dAMD)尋找潛在治療方案。dAMD 是發(fā)達國家不可逆視力喪失的重要原因之一,目前臨床選擇仍然有限。
Robin 首先進行了廣泛的文獻檢索,提出一個初始假說:增強視網(wǎng)膜色素上皮細胞(RPE)的吞噬功能,可能具有治療價值。
RPE 細胞承擔著清理代謝廢物的重要功能。一旦其吞噬能力下降,廢物無法被及時清除,就可能進一步損傷感光細胞。
隨后,Robin 經(jīng)過多輪迭代,開始篩選候選藥物。
在第二輪測試中,一個新的候選藥物出現(xiàn)了:Ripasudil。這是一種已經(jīng)用于眼科臨床的 Rho 激酶(ROCK)抑制劑,目前主要用于青光眼治療,此前從未被提出用于 dAMD 治療。
此外,Robin 還提出了另一個候選物——與晝夜節(jié)律調(diào)控相關的隱花色素蛋白穩(wěn)定劑 KL001。
不過,找到候選藥物只是第一步。真正關鍵的是:為什么它們有效?
在后續(xù)機制探索中,Robin 提出并分析了一項 RNA-seq 實驗,結(jié)果顯示 ABCA1 出現(xiàn)上調(diào)。ABCA1 是一種脂質(zhì)外排泵,可能成為 dAMD 治療中值得進一步研究的新靶點。

圖源:Nature
不難發(fā)現(xiàn),Robin 不只給出一個藥名,而是試圖將「候選藥物—細胞功能—分子機制—新靶點」串成一條完整鏈路。
論文正文中的所有假設、實驗方向、數(shù)據(jù)分析和圖表,均由 Robin 自主生成。人類科學家負責執(zhí)行實際實驗,而知識框架搭建與研究決策推進,則由 AI 驅(qū)動。
效率也同樣驚人,AI 用不到 2 小時,篩出眼病候選藥方向。
如果全部由人類專家完成,同等工作量平均需要 872 至 937 小時,相當于連續(xù)工作近四個月。
從構思 Robin 到論文投稿,整個項目也只用了 2.5 個月。
谷歌推出 AI 科學家,獨立提出研究假說
與 Robin 不同,谷歌 DeepMind 推出的 AI 科學家 Co-Scientist 主要是幫助科學家提出更好的研究假說。
可以把它理解為一個虛擬科研小組,一個智能體拋出假設,另一個指出漏洞,第三個比較哪個方案更值得驗證,最后合力打磨最有潛力的方向。

圖源:Google DeepMind
Co-Scientist 在 AI 內(nèi)部模擬的,正是這個過程。
研究團隊將其用于三個方向:
1、癌癥老藥新用
Co-Scientist 從 2300 種已獲批藥物中篩選急性髓系白血?。ˋML)的候選藥物,并選出 5 種進行體外驗證。
Binimetinib(MEK1/2 抑制劑)、Pacritinib(JAK2 抑制劑)和 Cerivastatin(他汀類藥物)均表現(xiàn)出顯著的白血病細胞抑制活性,為復發(fā)/難治性 AML 患者提供了新的治療線索。
2、肝纖維化新靶點發(fā)現(xiàn)
Co-Scientist 識別出三個候選靶點,其中兩個在人類肝臟類器官中展現(xiàn)出抗纖維化活性與肝細胞再生能力,且未表現(xiàn)出細胞毒性。
其中一個有效藥物 Vorinostat 已獲 FDA 批準用于另一癌癥適應癥,老藥新用的路徑由此被打開。
3、抗生素耐藥機制推演
在不提供任何已發(fā)表文獻的條件下,Co-Scientist 僅用兩天時間,便獨立推導出「衣殼形成型噬菌體誘導染色體島」(cf-PICI)跨物種傳播的機制。
這一機制與另一獨立團隊后來發(fā)表于 Cell 的實驗結(jié)果高度吻合。而在 Co-Scientist 完成推導時,那篇論文尚未完成同行評議。

圖源:arxiv.org
AI 科學家來了,但還不是「無人實驗室」
Robin 與 Co-Scientist 共同指向同一個趨勢。
AI 正在進入科研的核心環(huán)節(jié)——提出問題、尋找機制、設計實驗方向、分析結(jié)果、生成下一輪假設。
但這不意味著科學家會被取代,Robin 的實驗仍由人類執(zhí)行,Co-Scientist 的假說仍需專家審查與濕實驗驗證。
這兩篇 Nature 論文真正揭示的,是科研分工正在重構。
AI 承擔大量重復性、搜索式、組合式的工作,如讀文獻、篩方向、提候選、析數(shù)據(jù)。
人類科學家則更集中于判斷哪些問題重要、哪些結(jié)果可信、哪些方向值得繼續(xù)押注。
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