近日，輝瑞公司宣布其研發(fā)的HYMPAVZI®（馬塔西單抗）獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)擴(kuò)大適應(yīng)癥范圍，新增適用人群包括12歲及以上伴抑制物的血友病A或血友病B患者，以及6至11歲伴或不伴抑制物的兒童患者。此次獲批后，該藥物成為美國(guó)首個(gè)針對(duì)6至11歲伴或不伴抑制物的血友病B兒童的非因子皮下治療方案，進(jìn)一步填補(bǔ)了這一群體長(zhǎng)期存在的治療空白。

友瑞寧®兼具出血預(yù)防保護(hù)和便捷給藥優(yōu)勢(shì)，僅需每周一次皮下注射，且無需開展常規(guī)治療相關(guān)實(shí)驗(yàn)室監(jiān)測(cè)。

美國(guó)洛杉磯兒童醫(yī)院止血與血栓中心主任Guy Young醫(yī)學(xué)博士表示：“對(duì)于從幼年時(shí)期就需要應(yīng)對(duì)出血發(fā)作的兒童患者，以及產(chǎn)生抑制物的血友病患者而言，治療選擇一直比較有限，且往往伴隨著沉重的治療負(fù)擔(dān)。這種能夠通過簡(jiǎn)單的每周一次給藥方式減少出血發(fā)作的治療方案，有望從根本上改變患者及照護(hù)者管理疾病的方式，在實(shí)現(xiàn)疾病控制的同時(shí)，為他們提供長(zhǎng)期以來所需要的治療便利性?！?/p>

血友病通常在兒童早期被診斷出來，全球超過80萬人罹患此病。血液無法正常凝固可能會(huì)增加發(fā)生疼痛性出血的風(fēng)險(xiǎn)，包括關(guān)節(jié)內(nèi)出血，這種出血可能導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷和關(guān)節(jié)病變。兒童關(guān)節(jié)中的軟骨和骨骼仍處于發(fā)育階段，因此特別容易受到反復(fù)出血造成的損害。

凝血因子替代療法產(chǎn)生抑制物會(huì)限制血友病患者的治療選擇，并增加不可控出血風(fēng)險(xiǎn)。約20%的血友病A患者和3%的血友病B患者會(huì)產(chǎn)生此類抑制物。許多伴FVIII或FIX抑制物的患者無法繼續(xù)接受凝血因子替代治療，因?yàn)檫@些療法已無法預(yù)防或控制出血發(fā)作，尤其是在對(duì)免疫耐受誘導(dǎo)治療無應(yīng)答的患者中更為明顯。

輝瑞美國(guó)首席商務(wù)官兼執(zhí)行副總裁Aamir Malik表示：“隨著此次適應(yīng)癥擴(kuò)展獲批，我們相信友瑞寧®有望成為一項(xiàng)具有變革意義的治療選擇，滿足6歲及以上伴或不伴抑制物的血友病A或血友病B患者的重要醫(yī)療需求。尤其是對(duì)于6至11歲的血友病B兒童患者而言，他們將首次擁有可選擇的皮下非因子治療方案。這一里程碑代表著輝瑞40余年來持續(xù)推進(jìn)血友病治療與改善患者生活質(zhì)量承諾的最新成果。從重組療法的引入，到如今每周一次皮下注射治療方案的推出，輝瑞始終致力于推動(dòng)血友病治療不斷向前發(fā)展?！?/p>

友瑞寧®用于12歲及以上伴抑制物的血友病A或血友病B成人及青少年患者的獲批基于來自III期BASIS研究（NCT03938792）的結(jié)果。研究結(jié)果顯示，與按需靜脈使用旁路制劑治療相比，友瑞寧®在改善關(guān)鍵出血結(jié)局方面顯示出優(yōu)效性，其中經(jīng)治療出血的平均年化出血率（ABR）顯著降低93%（1.4 [95%置信區(qū)間：0.9-2.3] vs. 19.8 [95%置信區(qū)間：16.1-24.3]；p<0.0001）。

友瑞寧®用于6至17歲伴或不伴抑制物的血友病A或血友病B兒童患者的獲批基于來自III期BASIS KIDS研究（NCT05611801）的中期結(jié)果。接受友瑞寧®治療患者的描述性分析結(jié)果顯示：

在6至17歲不伴抑制物的兒童患者中，接受友瑞寧®治療后經(jīng)治療出血的平均年化出血率（ABR）為1.8（99%置信區(qū)間：1.1-2.6）；而接受規(guī)律替代治療的患者中，基于歷史數(shù)據(jù)經(jīng)過統(tǒng)計(jì)模型計(jì)算的經(jīng)治療出血平均ABR為3.6（99%置信區(qū)間：1.3-5.8）。

在6至17歲伴抑制物的兒童患者中，接受友瑞寧®治療后經(jīng)治療出血的平均年化出血率（ABR）為1.4（99%置信區(qū)間：0.5-4.5）；而接受按需治療患者中，基于歷史數(shù)據(jù)經(jīng)過統(tǒng)計(jì)模型計(jì)算的經(jīng)治療出血平均ABR為18.9（99%置信區(qū)間：14.2-25.2）。

在6至11歲兒童患者中，既往接受按需治療的伴抑制物患者，以及既往接受規(guī)律替代治療的不伴抑制物患者中，經(jīng)統(tǒng)計(jì)模型計(jì)算的經(jīng)治療出血平均ABR分別為1.3和1.4，中位ABR均為1.0。

在6歲及以上伴或不伴抑制物的成人及兒童患者中，最常報(bào)告的不良反應(yīng)（≥2%）包括注射部位反應(yīng)、頭痛、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、腹瀉、瘙癢和皮疹。在開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究中，共有259例接受友瑞寧®治療的患者，其中觀察到2例血栓栓塞事件（包括靜脈和動(dòng)脈血栓）。美國(guó)處方信息“警告與注意事項(xiàng)” 部分還包括超敏反應(yīng)、胚胎-胎兒毒性以及纖維蛋白D-二聚體和凝血酶原片段1.2實(shí)驗(yàn)室指標(biāo)升高等內(nèi)容。

此次友瑞寧®的申請(qǐng)還獲得了FDA優(yōu)先審評(píng)資格。該資格授予用于治療嚴(yán)重疾病且相較現(xiàn)有治療方案在安全性或有效性方面具有顯著改善潛力的藥物。FDA同時(shí)授予友瑞寧®突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation），用于6歲至12歲以下伴或不伴抑制物的血友病B兒童患者的規(guī)律替代治療，以預(yù)防或減少出血發(fā)作頻率。突破性療法認(rèn)定旨在加速針對(duì)嚴(yán)重或危及生命疾病治療藥物的開發(fā)和審評(píng)，當(dāng)初步臨床證據(jù)顯示該藥物相較現(xiàn)有治療方案可能在具有臨床意義的終點(diǎn)上實(shí)現(xiàn)顯著改善時(shí)，可獲得該項(xiàng)認(rèn)定。

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